A terapia de infusão para atrofia muscular espinhal (SMA) envolve o uso de medicamentos administrados por agulhas ou cateteres. Ele funciona para ajudar a controlar os sintomas e prevenir a fraqueza progressiva e a deterioração dos músculos esqueléticos.
As terapias orais, como o risdiplam (Evrysdi), são administradas por via oral. As terapias de infusão podem ser administradas diretamente no corpo através de suas veias como tratamentos intravenosos.
Alguns medicamentos SMA são injetados com uma agulha no líquido cefalorraquidiano (LCR) no nível inferior do canal espinhal, abaixo da medula espinhal.
Custos
Ao considerar suas opções de tratamento, é importante ter em mente que as infusões de SMA tendem a vir com um preço alto.
Logo após a aprovação de 2019 do onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma) - a única terapia gênica aprovada para SMA infantil - foi estimado como o medicamento mais caro do mercado, custando US $ 2,125 milhões por paciente.
Embora os críticos apontem para o alto preço do Zolgensma, é importante reconhecer que é um tratamento único. Outras terapias de injeção para SMA podem custar até centenas de milhares de dólares por ano e os pacientes geralmente precisam tomá-las regularmente, muitas vezes por muitos anos.
As boas notícias? Algumas seguradoras Faz cobrir o custo das terapias SMA. A cobertura exata depende da sua apólice, por isso é importante verificar os detalhes com sua operadora antes de iniciar qualquer tratamento para SMA.
Você também pode conversar com seu médico sobre a possibilidade de participar de ensaios clínicos, se tiver interesse.
Tratamentos
Abaixo estão os tipos de terapias de infusão atualmente disponíveis para o tratamento da SMA.
Infusões de terapia genética
Zolgensma é a primeira infusão aprovada pela Food and Drug Administration (FDA) para SMA infantil (também chamada de SMA tipo I). É uma terapia genética usada para crianças de 2 anos ou menos.
Durante o procedimento, um gene do neurônio motor de sobrevivência humana (SMN) saudável e funcional é injetado para substituir a versão ausente ou disfuncional.
Ao contrário de outros tipos de infusões administradas em ambientes clínicos, Zolgensma é administrado apenas uma vez. Embora muitos medicamentos apenas ajudem a aliviar os sintomas, as terapias genéticas fazem mudanças diretas no corpo para melhorar os resultados gerais da doença.
Injeções de fluido espinhal
Até o momento, existe uma injeção aprovada pela FDA para SMA em crianças e adultos: nusinersen (Spinraza).
Este tratamento funciona aumentando a produção de proteínas SMN - algo que as pessoas com SMA não produzem o suficiente por conta própria - que são críticas na prevenção da fraqueza e desgaste do músculo esquelético.
Outros tipos de infusões para SMA
Além da modificação da doença, outros tipos de infusões estão disponíveis para ajudar a tratar os sintomas e complicações da SMA.
Por exemplo, um estudo de 2020 descobriu que bifosfonatos intravenosos (IV BP), uma infusão normalmente usada para o tratamento da osteoporose, ajudou a prevenir fraturas ósseas em crianças com SMA.
Vendidas sob as marcas Aredia e Zometa, as infusões de BP podem ajudar a fortalecer os ossos.
Funciona?
A terapia de infusão é um tratamento eficaz para a SMA, especialmente quando o tratamento é iniciado em uma idade jovem.
No entanto, ainda não se sabe se as terapias de infusão ajudarão a SMA no adulto da mesma forma que os subtipos infantis ou de início na infância desta doença progressiva.
Zolgensma, por exemplo, só é usado em crianças com menos de 2 anos de idade com diagnóstico de SMA infantil. Até o momento, tem mostrado resultados animadores, aumentando a taxa de sobrevida desses pacientes.
Embora as injeções de Spinraza possam ser usadas em adultos, os efeitos não são bem compreendidos na SMA tipo IV. Este subtipo se desenvolve após os 21 anos de idade. Até agora, Spinraza tem se mostrado mais promissor em crianças entre 2 e 12 anos, mas também mostrou ser benéfico para adultos com SMA.
Riscos
Também é importante discutir os riscos potenciais e efeitos colaterais da terapia de infusão com seu médico. Os possíveis efeitos colaterais podem incluir danos ao fígado, fraqueza e dor no local da injeção.
Embora as infusões de BP possam diminuir o risco de fraturas ósseas, houve relatos de fraturas de fêmur e de necrose do osso maxilar. No entanto, esses eventos adversos são considerados raros.
O seu médico irá ajudá-lo a pesar os benefícios e os riscos possíveis das infusões de SMA.
Lembre-se de que a eficácia de qualquer tratamento com SMA varia entre os indivíduos. Se o seu médico recomendar terapia por infusão, o tipo exato dependerá da sua idade, do tipo de SMA que você tem e do seu estado geral.
O takeaway
Embora não haja cura para a SMA, as terapias de infusão podem ajudar a controlar os sintomas e prevenir a fraqueza progressiva e a deterioração dos músculos esqueléticos.
Zolgensma, que só é aprovado para crianças menores de 2 anos, é uma terapia genética usada para tratar SMA infantil.
Existem também opções de terapia de infusão para adolescentes e adultos com SMA, incluindo Spinraza, bem como outros tipos de injeções que previnem complicações de SMA.
